Fulcrum Therapeutics, Inc.FULC

Fulcrum Therapeutics, Inc.（FULC）是一家处于临床阶段的生物制药公司，专注于为基因定义的罕见疾病开发小分子药物。其候选产品 Pociredir 是一种口服小分子，旨在诱导胎儿血红蛋白（HbF），目前正处于镰状细胞病（SCD）的临床开发阶段。该公司已完成 PIONEER 1b 期临床试验的给药工作，该试验评估了 pociredir 在成人 SCD 患者中的效果，并报告了临床数据，显示了具有临床意义的 HbF 诱导以及溶血和贫血指标的改善。该公司还建立了一系列针对罕见遗传病根本病因的临床阶段和临床前项目管线。

fulcrumtx.com