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Design Therapeutics, Inc.DSGN

Design Therapeutics, Inc.(DSGN)是一家临床阶段的生物制药公司,在 GeneTAC 分子的研究和开发方面处于领先地位。GeneTAC 分子是一类新型小分子基因靶向嵌合体治疗候选药物,旨在通过解决由遗传性核苷酸重复扩展突变引起的疾病的根本原因来改变疾病进程。其产品管线包括弗里德赖希共济失调、FECD、DM1 和亨廷顿病。公司在一个经营和可报告分部中运营,专注于利用公司专有的 GeneTAC 平台为由核苷酸重复扩展驱动的遗传性疾病设计和开发治疗候选药物。

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