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CRISPR Therapeutics AGCRSP
CRISPR Therapeutics AG(CRSP)是一家基因编辑公司,专注于开发基于 Crispr/Cas9 的疗法。Crispr/Cas9 即成簇规律间隔短回文重复序列(Crispr)/Crispr 相关蛋白 9(Cas9),是一项能够精确改变基因组 DNA 特定序列的革命性技术。公司专注于利用该技术治疗遗传性疾病。Crispr 的首个获批药物是 Casgevy,该药物与 Vertex Pharmaceuticals 合作开发,针对镰状细胞病和输血依赖性 β-地中海贫血。公司正在推进多个领域的基因编辑项目,包括肿瘤免疫学、心血管疾病,以及用于治疗 1 型糖尿病的干细胞衍生疗法。
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